筋ジストロフィー患者、遺伝子情報ＤＢ化　国内初 (1/2ページ)

　筋肉が萎縮（いしゅく）する遺伝性の難病、筋ジストロフィー（筋ジス）患者の遺伝子情報をデータベース化する患者登録センターが近くスタートすることが１１日、わかった。国立精神・神経センター（東京都小平市）内に置き、遺伝子情報に基づき患者に治験に参加してもらうことで、早期の治療法確立を目指す。

　遺伝子は重要な個人情報のため、患者団体である社団法人「日本筋ジストロフィー協会」も独自の遺伝子情報データベースを作り、協力する。治療のための全国的な遺伝情報データベースは日本初。遺伝情報に基づいたテーラーメード医療実現の一歩になりそうだ。

　このシステムは、国立病院機構東埼玉病院の川井充副院長を班長とするグループが運営する。昨年１２月、筋ジス治療の中心的病院である精神・神経センターの倫理委員会が条件つきで承認した。一部修正したうえで、データベースを早急に立ち上げる。

　対象は、筋ジスの中でもっとも症状が重いデュシェンヌ型の患者。男児３５００人に１人の割合で発症するという。

　神戸大学で平成１５年、筋ジス患者で初の遺伝子治療が１０歳の男児（当時）に実施され、今年、精神・神経センターも神戸大と手法は一部違うが、遺伝子治療を行うとしており、動物実験からヒトへの応用まで開発が進んできた。このため、対象となる遺伝子情報を持つ患者を全国的に網羅し、副作用の有無など安全性を確かめ治療を一般化できるよう、全国的な遺伝子データベースを作ることにした。

　個人情報にあたるため、原則的に患者本人が名前や運動機能状態、遺伝子診断の結果などを登録する。患者登録センターでは研修を積んだ医師が必要情報を確認、遺伝情報の確定などを支援する。